Génmódosítással kezelnének örökletes betegségeket

A kuangcsoui Szun Jat-szen Egyetem kutatói laboratóriumi körülmények között létrehozott embriókból iktatták ki a béta talasszémia nevű, örökletes vérképzőszervi kór felelősét. Az embriókat nem ültették be – írta a BBC News.

A bizonyos esetekben halálos vérképzőszervi betegséget a genetikai anyagban bekövetkező változás, úgynevezett pontmutáció okozza. A kínai kutatók átfésülték a DNS-t, hogy megtalálják a hibát, majd a DNS építőköveit alkotó nukleotid-bázisokat megszerkesztve egy guanint adeninra cseréltek.

„Elsőként sikerült demonstrálnunk, hogy bázis-szerkesztéssel kivitelezhető humán embriókban a genetikai betegségek kiiktatása”

- mondta Csüncsiu Huang, a Protein and Cell című szaklapban közölt tanulmány egyik készítője.

A szakember szerint – az eredetileg a Harvard Egyetemen dolgozó David Liu által kifejlesztett módszerrel – új kezelést lehet biztosítani a pácienseknek, megakadályozható, hogy a csecsemők béta talasszémiásan (vérzékenyen) jöjjenek a világra és „más örökletes betegségek” is kiküszöbölhetővé válhatnak.

A bázis-szerkesztés hatékonyabb és kevesebb nemkívánatos mellékhatással jár, mint a génhasítási technológia (CRISPR).

Borítókép: AFP / Illusztráció